RD-Genetic-Research-CycleEen duidelijke onderzoek- en ontwikkelingsstrategie en een breed productassortiment zijn essentiële voorwaarden voor het worden van een leider in de behandeling van zeldzame en bijzondere ziekten. Met een scherpe focus op de patiënt en de verzorger, richt ons productassortiment zich op de ontwikkeling van innovatieve therapieën voor patiënten met onvervulde behoeften, in de hoop een betekenisvol verschil in hun leven te kunnen maken.

Onze onderzoek- en ontwikkelingsstrategie is gericht op specifieke therapeutische gebieden in zeldzame en bijzondere ziekten met onvervulde medische vragen, gebruik makend van specifieke technologische platformen. Met meer dan 7.000 bekende zeldzame ziekten kiezen we ervoor om ons te concentreren op gebieden waar we de ervaring en het talent hebben om efficiënt programma’s uit te voeren. Zo hebben we kerndeskundigheid met betrekking tot enzymvervangende therapieën ontwikkeld en breiden we deze uit met onderzoek naar andere eiwitvervangende therapieën. We blijven onszelf ook uitdagen; het verkennen van mogelijkheden buiten onze huidige focus.

Daarnaast willen we aan de behoeftes voldoen van al onze belangrijke stakeholders. Patiënten en hun verzorgers blijven in het middelpunt staan van ons denken, maar we proberen ook aan te sluiten bij toezichthouders en uitkerende instanties en streven naar een aantrekkelijk commercieel rendement voor onze aandeelhouders. 

We stimuleren een cultuur van innovatie en het nemen van berekende risico's. Elk programma is innovatief, maar de individuele risico's in verband met programma's moeten verschillen zodat we de risicoverhoudingen spreiden over onze totale portfolio. Onze creativiteit wordt toegepast op zowel onze eigen programma’s als op het aangaan van creatieve externe samenwerkingsverbanden die het succes van ons productassortiment vergroten. We realiseren ons dat we geen experts kunnen zijn in alle technologieën, dus samenwerking met de juiste externe deskundigen helpt ons onze portfolio te verbreden.

Wij streven naar een constante hoge productiviteit van ons productassortiment, gedreven door Operational Excellence. We werven hoogstaand talent en hebben een duidelijke aanpak voor het doorvoeren van programma’s tot het gewenste resultaat. Door vast te houden aan deze strategie, blijven we in staat snel innovatieve therapieën voor onze patiënten te ontwikkelen.

BOUWEN AAN ONZE PORTFOLIO

Wij creëren onze interne onderzoeksportfolio op basis van ons vertrouwen in onze expertise en gericht op ziekten met een aanzienlijke onvervulde medische noodzaak en met een exclusieve focus op het gebied van zeldzame ziekten.

De kern van onze onderzoeksportfolio richt zich op aandoeningen waarbij de onderliggende oorzaak bekend is. Zo beginnen we met een begrip van de ziekte, gesprekken met patiënten en families om hun dagelijkse strijd te begrijpen en door karakterisering van het fenotype van de ziekte. Vervolgens kijken we naar de onderliggende biologie van de ziekte en selecteren een moleculaire aanpak die de basis vormt van een potentiële therapie. Onze focus op het selecteren van de beste moleculaire aanpak op basis van de onderliggende biologie van de ziekte, vereist een flexibele benadering van de medicijn zoektocht. Intern is de kern van onze kracht gericht op eiwit engineering. Echter, als de beste ziekteaanpak niet kan worden benaderd met een eiwit interventie dan vullen we onze interne inspanningen aan via strategische partnerschappen met wereldklasse leveranciers van technologie en passen hun geavanceerde oplossingen toe op specifieke programma's. Dit stelt ons in staat tot baanbrekende ontdekkingen en het ontwikkelen van nieuwe therapieën in een breed scala van zeldzame ziekten.

Om efficiënte vorderingen te maken in deze baanbrekende benaderingen, gebruiken we een hypothese gedreven aanpak met de nadruk op het maken van kritische go / no go -beslissingen tijdens elke fase van de ontwikkeling. Door te focussen op specifieke ziekte-relevante doelstellingen en door alles te leren over de desbetreffende ziekte, richten we ons op het leveren van levensveranderende therapieën voor patiënten met een zeldzame ziekte.

Notificatie, gebruik cookies

De website maakt gebruik van cookies om u te voorzien van een meer interactieve en persoonlijke service. Door het bezoeken van deze site gaat u akkoord met het gebruik van cookies zoals beschreven in onze cookies mededeling. Voor meer informatie over de cookies en hoe wij die gebruiken en hoe deze te verwijderen of te blokkeren zijn, kunt u vinden in onze cookies mededeling. VOOR MEER INFORMATIE